20 de Noviembre de 2017
Fuente: www.abc.es
Investigadores de la Universidad de Montreal (Canadá) han identificado un fármaco que, bautizado como ‘pimozida’ y ya aprobado para el tratamiento de la esquizofrenia, resulta seguro en humanos y es capaz de estabilizar la enfermedad en distintos modelos animales de ELA.
Como explica Alex Parker, co-autor de esta investigación publicada en la revista «JCI Insight», «si bien los fármacos riluzol y edaravona, actualmente utilizados en el tratamiento de la ELA, tienen efectos ‘modestos’, nuestros resultados muestran que la administración de pimozida alivia los síntomas de la enfermedad en modelos animales. Nuestros hallazgos deben ser confirmados en nuevos estudios, pero creemos que hemos encontrado un medicamento que puede resultar mucho más efectivo para mejorar la calidad de vida de los pacientes con ELA».
El nuevo descubrimiento comenzó a fraguarse hace seis años, momento en el que los autores pusieron en marcha sus experimentos con dos modelos animales genéticamente manipulados para que padecieran, ya desde su nacimiento, las características de la ELA en humanos: el ‘gusano’ o nematodo ‘Caenorhabditis elegans’, y el pez cebra. Posteriormente se repitió el experimento con ratones.
Como refiere Lawrence Korngut, co-autor de la investigación, «pimozida es un medicamento que se utiliza desde hace ya 50 años. Un fármaco que fue aprobado para el tratamiento de ciertos trastornos psiquiátricos, como la esquizofrenia, y cuyo coste es inferior a los 8 céntimos de euro por píldora. Además, debe tenerse en cuenta que investigaciones recientes han mostrado la existencia de una relación genética entre la esquizofrenia y la ELA».
El siguiente paso fue desarrollar un ensayo clínico para evaluar la seguridad de la administración de pimozida en pacientes de ELA. ¿Y qué pasó? Pues que según los resultados de un estudio con 25 voluntarios afectados por la enfermedad, el fármaco parece totalmente seguro en humanos.
Como destaca Lawrence Korngut, «en el trabajo identificamos la dosis más alta tolerable en la población con ELA. Una dosis, además, que es inferior a la empleada en el tratamiento de otras enfermedades. Así, este primer trabajo nos ofreció una prueba preliminar de que pimozida puede resultar útil en la ELA».
Pero aún hay más. Si bien este primer ensayo clínico, además de pequeño, fue diseñado para evaluar la seguridad del tratamiento, los resultados también mostraron unos primeros indicios de la eficacia del fármaco. De hecho, los pacientes tratados con pimozida conservaron la funcionalidad de los músculos de su región tenar. Un aspecto a tener muy en cuenta dado que la pérdida del control de estos músculos de la palma de la mano –concretamente, entre los dedos índice y pulgar– constituye uno de los primeros signos de la ELA.
Sin embargo, y a pesar del optimismo derivado de los resultados iniciales, es demasiado pronto para sacar conclusiones sobre la seguridad y eficacia de pimozida. Como concluye Lawrence Korngut, «en este momento, la gente con ELA no debe tomar este fármaco. Primero debemos confirmar que es realmente seguro y útil a largo plazo. También es importante tener en cuenta que pimozida se asocia a efectos adversos significativo. Por tanto, solo debe ser prescrita en el contexto de la investigación clínica».
