17 de Septiembre de 2020
Fuente:alsnewstoday.com
PrimeC es seguro y bien tolerado para el tratamiento de la ELA y muestra potencial para retrasar la progresión de la enfermedad y el deterioro de la función pulmonar, según los resultados provisionales de un ensayo clínico de fase 2a.
Dados estos resultados, el desarrollador NeuroSense Therapeutics continuará investigando PrimeC con un análisis adicional del ensayo en curso y planea lanzar otro estudio clínico a principios de 2021.
"Estamos muy animados por los resultados provisionales y ahora nos estamos preparando para más análisis que pueden revelar capas adicionales de observaciones", dijo Alon Ben-Noon, director ejecutivo de NeuroSense, en un comunicado de prensa . "Tenemos la intención de iniciar un ensayo clínico adicional a principios de 2021 con la nueva formulación avanzada PrimeC".
PrimeC es un tratamiento combinado que incluye dos medicamentos existentes, ciprofloxacina y celecoxib , para tratar la ELA. La ciprofloxacina es un medicamento antibiótico que generalmente se receta para la infección bacteriana, y el celecoxib es un agente antiinflamatorio no esteroideo recetado, similar a la aspirina y el ibuprofeno.
Juntos, los dos medicamentos tienen como objetivo tratar dos síntomas principales de la ELA : inflamación del sistema nervioso y regulación alterada de la actividad del ARN.
La formulación de PrimeC se investigó por primera vez en estudios preclínicos con pez cebra con mutaciones que causan ELA. En esos estudios, los peces a los que se les administró PrimeC pudieron recuperar sus habilidades de natación en un grado mayor de lo que se había visto en estudios que utilizaron el mismo modelo.
Tras los exitosos estudios preclínicos, NeuroSense lanzó dos ensayos clínicos para investigar PrimeC en humanos, incluido el ensayo de fase 2a ( NCT04165850 ) que mostró resultados provisionales alentadores.
El ensayo, llamado NST002, inscribió a 15 pacientes en el Centro Médico Tel-Aviv Sourasky , en Israel, para investigar la seguridad, tolerabilidad y eficacia de PrimeC como tratamiento para la ELA.
En el estudio, cada paciente debe tomar una cápsula de 303 mg de PrimeC, tres veces al día, durante un período de prueba de 15 meses.
La seguridad y la tolerabilidad se están evaluando a través de la ocurrencia de eventos adversos o la decisión de suspender el tratamiento durante el estudio.
La eficacia del tratamiento se está investigando mediante la Escala de calificación funcional de la ELA – Revisada , un cuestionario establecido que asigna una puntuación basada en la gravedad de los síntomas de la ELA y la capacidad vital , un indicador de la función pulmonar.
Los resultados provisionales mostraron que PrimeC fue seguro y bien tolerado en los 15 pacientes, y que ralentizó la progresión de la enfermedad y el deterioro de la función pulmonar en los últimos tres meses del estudio de seis meses, aunque estos beneficios no alcanzaron significación estadística.
Está previsto que el ensayo NST002 se ejecute durante otros seis meses, lo que permitirá a NeuroSense investigar más a fondo el tratamiento con PrimeC en los pacientes inscritos.
"Estas señales clínicas, junto con los resultados preclínicos muy prometedores en múltiples modelos de ELA, claramente justifican una mayor investigación en un estudio más grande controlado con placebo", dijo Jeremy Shefner, MD, PhD, presidente de neurología en el Instituto Neurológico Barrow en Phoenix. , AZ, y asesor del programa NeuroSense.
El estudio clínico adicional, un ensayo de fase 1 ( NCT04090684 ) que se lleva a cabo en los EE. UU., Ha inscrito a 30 pacientes con ELA y está diseñado de manera similar, aunque los pacientes tomarán dos cápsulas de PrimeC por día (en lugar de tres).
PrimeC fue reconocico como fármaco huérfano por la Administración de Alimentos y Fármacos de Estados Unidos en Febrero de 2020 , lo que apoya aún más el desarrollo del tratamiento.