17 de Octubre de 2018
Fuente alsnewstoday.com
El compuesto de investigación EPI-589 resultó ser seguro y bien tolerado, mejoró los biomarcadores de neuroinflamación y mostró signos de disminución de la progresión de la enfermedad en pacientes con esclerosis lateral amiotrófica (ELA), según un ensayo clínico completo de Fase 2.
El EPI-589 de BioElectron Technology Corporation, o (R)-troloxamida quinona, es un comprimido recubierto con película de liberación inmediata y 250 mg diseñado para ser tomado por vía oral. Apunta a las enzimas oxidorreductasas, responsables de transferir electrones entre moléculas y crítico en la regulación de la energía, la inflamación y la muerte celular "programada", en lugar de la muerte celular causada por una lesión.
Además de la ELA, la terapia candidata se está desarrollando para enfermedades neurodegenerativas caracterizadas por inflamación, incluida la enfermedad de Parkinson.
El ensayo abierto de Fase 2 (NCT02460679) evaluó la seguridad, la tolerabilidad y el perfil farmacológico del compuesto en 21 pacientes con ELA de entre 21 y 70 años que ya habían estado tomando Sanofi’s Rilutek (riluzole) y / o suplementos dietéticos durante al menos 30 dias.
Los objetivos del ensayo también incluyeron encontrar biomarcadores del sistema nervioso central y de la sangre compatibles con ELA, objetivos terapéuticos y un mecanismo de acción. Para este propósito, los participantes se sometieron a un período de 30 días para determinar el biomarcador de referencia y el estado clínico. Luego tomaron el EPI-589 durante 90 días, después de lo cual fueron seguidos durante tres meses adicionales.
El estudio logró su objetivo principal, sin eventos adversos graves relacionados con el tratamiento o toxicidades limitantes de la dosis dentro de los seis meses.
El tratamiento con EPI-589 también condujo a una mejoría estadísticamente significativa en el líquido cefalorraquídeo, un líquido que se encuentra en el cerebro y la médula espinal, y en biomarcadores basados en plasma que se sabe se correlacionan con la neuroinflamación y la progresión de la enfermedad por ELA.
Las evaluaciones clínicas sugirieron además que el EPI-589 puede retardar la progresión de la enfermedad, según lo evaluado por la Escala de Clasificación Funcional ALS Revisada, y mejorar la fuerza de agarre y la deglución de los pacientes.
"Estos datos que demuestran la seguridad de los medicamentos, la tolerabilidad y el efecto del biomarcador de la enfermedad brindan una sólida justificación para el desarrollo continuo de EPI-589 para la ELA", dijo Matthew Klein, CEO de BioElectron, en un comunicado de prensa. Klein también dijo que el efecto sobre los biomarcadores de la neuroinflamación y la progresión de la enfermedad "apoya el desarrollo del EPI-589 para otros trastornos neurológicos caracterizados por la neuroinflamación".
El ensayo se realizó en tres centros líderes de ALS en los EE. UU : California Pacific Medical Center (CPMC) en San Francisco, Cedars-Sinai Medical Center en Los Ángeles, y Providence Portland Medical Center en Portland, Oregón.
Los resultados de los ensayos se presentarán en el 29 Simposio Internacional sobre ALS y Enfermedad de las Neuronas Motoras, que tendrá lugar del 7 al 9 de diciembre en Glasgow, Escocia.
