20 de Diciembre de 2018
Fuente: ffluzon.org
La compañía farmacéutica Orphazyme ApS ha comenzado el ensayo clínico multicéntrico en fase III para pacientes de “Esclerosis Lateral Amiotrófica”,ELA, con el fármaco Arimoclomol. Los dos centros médicos que participan y que ya están reclutando pacientes son el Hospital Universitario Vall d´ Hebron y el Hospital Carlos III de Madrid.
El objetivo de este estudio es evaluar la respuesta al tratamiento con Arimoclomol 1200 mg/día (400 mg tres veces al día) en comparación con un placebo en pacientes con ELA tratados durante 18 meses. El estudio examinará si este fármaco alarga la capacidad de respirar sin asistencia, mejora la supervivencia, mejora el estado funcional y si su uso es seguro. El Arimoclomol es un fármaco experimental que actúa aumentando la «respuesta de choque térmico» natural mediante el cual, el organismo minimiza los efectos dañinos de las proteínas mal plegadas garantizando que se repliegan correctamente o se eliminan de las células. Se cree que este mal plegado de las proteínas juega un papel clave en el desarrollo de la ELA.
Un paciente apto presentaría un diagnóstico de ELA de tipo familiar o esporádica cuyos síntomas iniciales (debilidad) hayan aparecido en los últimos 18 meses. Las determinaciones adicionales de estado funcional, parámetros respiratorios y antecedentes médicos también podrían determinar si un paciente reúne las condiciones para participar en el ensayo.
Los pacientes que se consideren aptos para participar en este ensayo serán asignados al azar a uno de dos grupos de tratamiento: Arimoclomol 1200 mg (400 mg tres veces al día) o Placebo. El placebo se utiliza para garantizar que se realice una evaluación imparcial del efecto del fármaco Arimoclomol. Esto es posible debido a que el ensayo es «doble ciego», es decir, que ni el médico responsable del estudio ni el paciente conocerán el tratamiento que recibe cada paciente.
Durante su participación en el estudio, todos los pacientes podrán usar Riluzol, un fármaco aprobado para el tratamiento de la ELA.
El médico responsable y su equipo evaluarán al paciente participante mediante visitas presenciales realizadas en la consulta y llamadas telefónicas. La participación en el estudio tendrá una duración máxima de 18 meses.
Criterios de inclusión
– Capaz y dispuesto a dar su consentimiento informado por escrito y cumplir los procedimientos del ensayo.
– Ser mayor de 18 años de edad.
– Cumplir los criterios revisados de El Escorial de ELA clínicamente posible, ELA clínicamente probable/clínicamente probable respaldada por los valores analíticos, ELA clínicamente definida o ELA familiar.
– 18 meses o menos desde la primera aparición de debilidad (por ejemplo, debilidad en las extremidades, disartria, disfagia, dificultades respiratorias).
– Espirometría superior al 65%.
– Capaz y dispuesto a desplazarse hasta el centro y, en opinión del investigador, con probabilidad de acudir a las visitas durante al menos 24 semanas.
– Dosis estable de Riluzol (50 mg dos veces al día) durante al menos los 14 días anteriores al día 1 (visita basal) o no haberlo tomado durante los 14 días anteriores al día 1.
Criterios de exclusión
– Traqueotomía o uso de ventilación no invasiva durante más de 2 horas durante las horas de vigilia en el momento de las visitas de selección y basal.
– Exposición a algún tratamiento en fase de investigación en las 4 semanas o < 5 semividas anteriores a la visita de selección, lo que sea más largo, y/o ha participado en algún ensayo clínico previo de ELA recibiendo tratamiento farmacológico activo (con la excepción descrita en el criterio de exclusión 5.)
– Previamente o actualmente tratado con Edaravona. Sin embargo, se prevé la inclusión en el ensayo de hasta 18 personas con tratamiento estable (es decir, durante al menos 6 meses) con Edaravona y que cumplan todos los demás criterios de idoneidad (limitados a los países en los que la Edaravona cuente con autorización de comercialización como tratamiento para la ELA).
La previsión es que participen unos 250 pacientes de diferentes centros mundiales (8 centros en USA, 2 en Canadá, 2 Italia, 1 Suecia, 1 Francia, 1 Italia y 1 Holanda). En España, los hospitales Vall d´ Hebron en Barcelona y Carlos III en Madrid ya están reclutando pacientes y se estima que participen cerca de 40 personas con ELA.
Los primeros resultados estarán disponibles a principios del 2021
Más información: https://reec.aemps.es/reec/public/detail.html
Unidad de ELA Hospital Vall d´ Hebron: 932746000
Unidad de ELA Hospital Carlos III: 91 453 25 00
