11 de Enero de 2021
Fuente: alsnewstoday.com
Casi la mitad de todos los pacientes en un ensayo de fase 2 de CNM-Au8 , el candidato principal de Clene Nanomedicine para el tratamiento de la Esclerosis Lateral Amiotrófica (ELA), mostraron mejoras en la salud y el funcionamiento de sus neuronas motoras, según los datos del ensayo provisional. .
Estos datos aún están cegados, lo que significa que en este momento se desconoce si estos beneficios se encuentran en pacientes que utilizan la terapia oral de investigación o en aquellos que reciben un placebo en el ensayo clínico RESCUE-ALS ( NCT04098406 ).
Pero si el CNM-Au8 es la fuente, estos hallazgos sugieren que la terapia está ayudando a mantener las neuronas motoras, las células nerviosas responsables de controlar el movimiento que se pierde gradualmente durante el curso de la ELA.
Clene presentó los datos ciegos del estudio provisional en el póster electrónico “ Ensayo RESCUE-ALS, un estudio de fase 2, aleatorizado, doble ciego y controlado con placebo de CNM-Au8 para retardar la progresión de la enfermedad en pacientes con Esclerosis Lateral Amiotrófica: diseño y provisional Resultados cegados ”(en la página 23), en el 31º Simposio Internacional Virtual sobre ALS / MND, celebrado del 9 al 11 de diciembre de 2020.
"Este análisis intermedio ciego sugiere que CNM-Au8 está trabajando de manera mecánica para abordar un desafío fundamental común a muchas enfermedades neurodegenerativas, a saber, que las neuronas estresadas o defectuosas necesitan energía adicional para su supervivencia, reparación y función mejorada", Rob Etherington, presidente y director ejecutivo de Clene, dijo en un comunicado de prensa .
“Anticipamos con entusiasmo los resultados finales y nos alienta que estos resultados provisionales cegados puedan brindar esperanza a los pacientes con ELA y sus familias mientras buscan nuevas terapias para tratar esta enfermedad devastadora”, agregó Etherington. Clene espera anunciar los datos completos del estudio a finales de este año.
CNM-Au8 es una suspensión líquida oral de nanocristales de oro diseñada para mejorar la supervivencia, función y comunicación de las células nerviosas al respaldar sus necesidades metabólicas, al tiempo que reduce el estrés oxidativo, el daño celular resultante de la acumulación de moléculas oxidantes dañinas.
En estudios preclínicos, se encontró que la terapia beneficia la supervivencia de las células nerviosas y la respuesta al estrés, y mejora la función de las neuronas motoras en modelos de roedores de ELA, esclerosis múltiple y enfermedad de Parkinson. Un ensayo de fase 1 anterior ( NCT02755870 ) en el que participaron 86 voluntarios sanos también mostró que CNM-Au8 era seguro.
RESCUE-ALS está evaluando la seguridad, la eficacia y las propiedades farmacológicas de CNM-Au8 en 44 personas con ELA sintomática reciente, es decir, aquellas cuyos síntomas comenzaron dentro de los dos años de la selección del estudio o dentro de un año después del diagnóstico.
Los participantes han sido asignados al azar a una suspensión líquida que contiene 30 mg de CNM-Au8, o un placebo, que se administra cada mañana durante 36 semanas consecutivas (aproximadamente ocho meses), además de las terapias de atención estándar.
El objetivo principal del estudio son los efectos del tratamiento sobre el número, la función y la salud de las neuronas motoras, que se evaluarán en función de los cambios en la puntuación del Índice de número de unidades motoras (MUNIX) desde el inicio del ensayo hasta el final de las 36 semanas. tratamiento. MUNIX permite medir la pérdida de neuronas motoras y la salud general.
También se evaluarán los cambios en las puntuaciones de la escala de calificación funcional de la ELA revisada (ALSFRS-R; una medida de discapacidad), la capacidad vital forzada (FVC; evaluar la salud pulmonar) y otras medidas de la calidad de vida.
Estos hallazgos provisionales cegados cubrieron los datos del ensayo recopilados hasta el 27 de octubre. Mostraron que el 40% de los pacientes inscritos que habían completado las primeras 12 semanas de su tratamiento asignado vieron aumentar sus puntajes MUNIX promedio desde el inicio del estudio.
“Los datos emergentes de MUNIX indican potencialmente la preservación de las unidades motoras, lo cual es prometedor”, dijo Etherington.
A pesar de estar cegados, estos datos sugieren que CNM-Au8 puede tener propiedades neuro-reparativas prometedoras que pueden ayudar a preservar la función de las neuronas motoras en pacientes con ELA.
