Ensayos Clínicos y Estudios en Pacientes con ELA, abiertos Actualmente (2010)

 

Quince prestigiosas unidades de ELA europeas han iniciado un ensayo clínico con una nueva molécula, TRO19622 (olesoxime), que incluirá a 500 pacientes de Francia, Alemania, Inglaterra, Bélgica y España. La unidad del hospital Carlos III es la única española participante.

 

El TRO9622 (olesoxime) es un nuevo compuesto modulador del poro mitocondrial. Las mitocondrias son las estructuras intracelulares responsables de la producción de moléculas de energía necesarias para el funcionamiento de toda la célula. Un fallo en la producción energética mitocondrial es considerado un mecanismo clave en el proceso degenerativo progresivo de la motoneurona, la célula nerviosa responsable del movimiento muscular y cuya degeneración produce la enfermedad. La mitocondria participa también en los procesos de autodestrucción celular cuando la célula ya no es viable. Estudios preclínicos han demostrado que moduladores del poro mitocondrial promueven la función y supervivencia de neuronas en situaciones de sobrecarga por enfermedad, y TRO9622 ha mostrado su eficacia en el modelo animal SOD1 de la ELA.

 

Estudios clínicos preliminares han mostrado que el compuesto es bien tolerado, tiene un excelente perfil de seguridad, y no interfiere con el riluzol. El estudio europeo es un ensayo clínico doble ciego de 18 meses de duración que evaluará la posible eficacia del TRO9622 en la supervivencia, el mantenimiento funcional motor, la fuerza muscular, la capacidad respiratoria y la calidad de vida de los pacientes participantes. El fármaco se administra por vía oral en una dosis única diaria, y se prevé que la inclusión de pacientes terminará a finales de este año. El estudio es patrocinado por Trophos, una compañía farmacéutica francesa de terapias innovadoras en enfermedades neurológicas que descubrió la molécula usando un método propio de cribado de moléculas potencialmente neuroprotectoras. El ensayo está apoyado por el programa FP7 de investigación médica de la Unión Europea y está siendo realizado por un consorcio de prominentes investigadores clínicos europeos, todos ellos con extensa experiencia en la realización y coordinación de grandes ensayos multinacionales en ELA. Los investigadores consideran el TRO9622 una molécula prometedora y confían en que este estudio lo demuestre y traiga una nueva esperanza para los pacientes con ELA de todo el mundo.

 

Fase I. Mayo 2008- Junio 2010.

Fase II. Septiembre 2008- Abril 2010

 

Durante este mes de septiembre se inicia simultáneamente en varios países de Europa y Norteamérica el ensayo clínico con un nuevo fármaco llamado Talampanel en el que participarán 540 pacientes con Esclerosis Lateral Amiotrófica (ELA), de España, Alemania, Francia, Italia, Holanda, Bélgica, Israel, Estados Unidos y Canadá. En España, el único centro participante es el Hospital Carlos III de la Comunidad de Madrid.

 

El último ensayo internacional en el que pudieron participar pacientes españoles terminó en 2004.

 

El Talampanel es un fármaco con acción antagonista de receptores neuronales de glutamato y por lo tanto se considera que puede interferir el proceso degenerativo neuronal producido por excitotoxicidad del glutamato, mecanismo tóxico celular que se sabe presente en la ELA. De hecho, el Riluzol, que es el único fármaco autorizado para la ELA después de demostrar su efecto beneficioso en ensayos clínicos, es también un fármaco antiglutamato. Los investigadores confían en que el efecto del Talampanel supere el del Riluzol. En alto número de pacientes participantes permitirá detectar retrasos en la progresión de la enfermedad de al menos un 20% o mayor. Los resultados del estudio se conocerán en dos años.

 

En España, el ensayo se llevará a cabo en la Unidad de ELA del Hospital Carlos III de Madrid. Esta Unidad es la pionera y la de más larga experiencia en el tratamiento especializado multidisciplinar y la única que hasta ahora ha llevado a cabo ensayos clínicos en esta enfermedad en España, entre ellos el Riluzol. Su director el Dr. Jesús Mora Pardina, miembro del comité europeo y director del ensayo del Talampanel, insiste: “Un tratamiento significativamente efectivo para la enfermedad llegará, más pronto que tarde, pero mientras llega, se deben poner los medios necesarios para ayudar al paciente a mantener en las mejores condiciones posibles su estado físico y su calidad de vida a lo largo de la enfermedad, con todos los recursos sanitarios hoy posibles a partir de una verdadera atención multidisciplinar integrada, coordinada y ágil".