17 de Abril de 2017
Fuente: abc.es
Un nuevo estudio llevado a cabo por investigadores de la Facultad de Medicina de la Universidad de Stanford (EE.UU.), muestra que la eliminación de una única proteína denominada ‘ataxina 2’ aumenta, y mucho, la supervivencia asociada a la enfermedad. O así sucede, cuando menos, en modelos animales –ratones–, en los que la eliminación de esta proteína aumentó el tiempo promedio de supervivencia de solo 29 días a más de 400.
Como explica Aaron Gitler, director de esta investigación publicada en la revista «Nature», «prácticamente todos los casos de ELA se asocian con la acumulación de agregados de una proteína denominada ‘TDP-43’. Así, el objetivo de nuestro trabajo era evaluar si podíamos proteger a los ratones de los efectos perjudiciales de TDP-43 a través de la reducción de los niveles de ataxina 2».
La ELA, tal y como ocurre con otras enfermedades neurodegenerativas, se caracteriza por la formación de agregados de proteínas en el cerebro. Y mientras en el alzhéimer estos agregados se forman por la unión –formando placas– de proteína beta-amiloide, en la ELA los acúmulos son de proteína TDP-43. Entonces, ¿por qué no eliminar esta TDP-43? De hecho, se sabe la supresión de esta proteína, ya sea antes o después de formar los agregados, previene e, incluso cura, la ELA. El problema es que esta TDP-43 es esencial para la supervivencia las células, por lo que su eliminación resulta, simple y llanamente, inviable.
Por tanto, hay que buscar otra vía. Y en este contexto, un estudio previo llevado a cabo por los mismos autores con modelos animales –moscas de la fruta– portadores del gen TDP-43 humano ya mostró que la eliminación de la proteína ataxina 2 provocaba que las células –entre otras, las motoneuronas– fueran más ‘resistentes’ a los efectos tóxicos de los agregados de TDP-43.
Como concluye Lindsay Becker, «nuestro estudio muestra que la supresión de la ataxina 2 retrasa la aparición de los síntomas y ralentiza la progresión de la ELA en ratones. Sin embargo, no sabemos si el uso de estos oligonucleótidos o de otros tratamientos para bloquear la proteína podrá revertir los síntomas en animales que ya han manifestado la enfermedad. Este será el objetivo de nuestro próximo trabajo. Pero dado que los agregados de TDP-43 se presentan en cerca del 100% de los casos de ELA, actuar sobre la ataxina 2 podría constituir una estrategia terapéutica ampliamente efectiva».
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