23 de Noviembre de 2020
Fuente:alsnewstoday.com
La Administración de Alimentos y Fármacos de Estados Unidos (FDA) ha concedido la designación de fármaco huérfano a Seelos Terapéutica ‘ SLS-005 (trehalosa), un medicamento diseñado para retardar la progresión de la Esclerosis Lateral Amiotrófica (ELA), la compañía anunció en un reciente comunicado de prensa .
La designación confiere varios beneficios, destinados a alentar a los fabricantes de medicamentos a desarrollar más terapias para enfermedades raras y graves. Estos incluyen la exención de ciertas tarifas de solicitud de la FDA, asistencia con el protocolo de prueba y siete años de exclusividad en el mercado tras la aprobación.
El ingrediente activo de SLS-005, la trehalosa , es una molécula de azúcar natural que se encuentra en varias bacterias, plantas, hongos e invertebrados, pero no en las células humanas.
En estudios anteriores, se ha demostrado que la trehalosa tiene la capacidad de acceder a las neuronas cruzando la capa protectora semipermeable del cerebro conocida como barrera hematoencefálica. Si bien esta barrera protege al cerebro de las infecciones, también representa un obstáculo importante para muchas terapias, impidiendo que ingresen al sistema nervioso central (SNC), compuesto por el cerebro y la médula espinal.
En la ELA, las neuronas motoras del SNC se dañan progresivamente y mueren, a menudo por no poder eliminar los grupos de proteínas que crecen hasta niveles tóxicos.
La trehalosa parece funcionar estabilizando las proteínas y activando un proceso celular llamado autofagia , que elimina y recicla los componentes celulares viejos y dañados, incluidos los grupos de proteínas tóxicas. En estudios preclínicos , SLS-005 aumentó la eliminación o disminuyó la formación de varios grupos de proteínas relevantes para la ELA. Estas proteínas incluyen TDP-43 , SOD1 y SQSM1 / p62 .
Detener o revertir la acumulación de esas proteínas retrasa la progresión de la ELA, mantiene sanas las neuronas motoras por más tiempo y aumenta el tamaño de las fibras musculares.
A principios de este año, la FDA autorizó a Seelos a realizar un ensayo clínico de fase 2b / 3 investigando el SLS-005 para el tratamiento de la ELA. El ensayo planea inscribir a aproximadamente 160 pacientes con ELA familiar o esporádica para evaluar la capacidad del medicamento para retrasar la progresión de la enfermedad.
Los participantes serán asignados al azar para recibir SLS-005 o un placebo durante 24 semanas (aproximadamente seis meses). Por cada paciente que reciba un placebo en el ensayo, tres recibirán SLS-005.
El objetivo principal del ensayo es determinar si SLS-005 es mejor que el placebo para retardar la progresión de la enfermedad, según lo medido por los cambios en la Escala de calificación funcional de la ELA (ALSFRS-R) durante los seis meses de tratamiento. El ALSFRS-R evalúa a los pacientes para hablar, tragar, escribir a mano, caminar, subir escaleras y respirar, entre otras medidas.
Los criterios de valoración secundarios del ensayo incluirán cambios en la capacidad vital lenta , una medida de la función pulmonar, fuerza muscular, calidad de vida y cualquier signo adicional de progresión de la enfermedad.
SLS-005 también ha recibido el estatus de medicamento huérfano para varias otras enfermedades raras. Tanto la FDA como la Agencia Europea de Medicamentos (EMA) otorgaron dicho estatus para el tratamiento del síndrome de Sanfilippo , la ataxia espinocerebelosa tipo 3 y la distrofia muscular oculofaríngea .
