19 de Noviembre 2020
Fuente: alsnewstoday.com
NurOwn, la terapia basada en células de BrainStorm Cell Therapeutics, no logró retrasar significativamente la progresión de la enfermedad en personas con Esclerosis Lateral Amiotrófica (ELA) según muestran los primeros datos de un ensayo de fase 3.
Sin embargo, la terapia dio como resultado respuestas clínicamente significativas en un grupo preespecificado de pacientes con ELA temprana, aunque los beneficios tampoco fueron estadísticamente diferentes de los observados con un placebo.
"Este ensayo clínico incluyó una población de ELA más gravemente afectada en comparación con otros ensayos clínicos recientes de ELA", dijo Chaim Lebovits, director ejecutivo de Brainstorm, en un comunicado de prensa , y agregó que los datos mostraron "una respuesta de tratamiento superior en un subgrupo preespecificado de pacientes con enfermedad menos avanzada ".
"Es importante explorar completamente este hallazgo", dijo Merit Cudkowicz, MD, una de las investigadoras principales del ensayo y directora del Centro Healey para ELA y presidenta de neurología del Mass General Hospital , en Boston.
"Dada la variabilidad de la ELA, no es sorprendente que la medición del efecto del tratamiento pueda verse influenciada por la gravedad de la enfermedad, incluido el comportamiento de las tasas de progresión de la enfermedad en el extremo inferior de la escala", dijo Cudkowicz, también profesor de neurología en Harvard. Facultad de Medicina .
“Además, se observó que NurOwn tenía sus claros efectos biológicos previstos con cambios importantes en la enfermedad preespecificada y en los biomarcadores relacionados [con la terapia]”, añadió Cudkowicz.
Lebovits señaló que la compañía está "en discusiones activas" con la Administración de Drogas y Alimentos de Estados Unidos. Dijo que la agencia reguladora se ha "comprometido a priorizar la revisión de estos datos" para determinar "si hay un camino a seguir para respaldar la aprobación".
Se espera que los datos detallados se presenten en las próximas conferencias científicas y se publiquen en una revista científica.
NurOwn usa las propias células madre mesenquimales o MSC de una persona , que son capaces de generar diferentes tipos de células, para promover y apoyar la reparación de las células nerviosas.
Las MSC se recolectan de la médula ósea, después de lo cual se expanden y maduran en células que producen altos niveles de factores neurotróficos , compuestos que promueven el crecimiento y la supervivencia del tejido nervioso. Luego, las células maduras se vuelven a infundir al paciente a través de una inyección en el canal espinal.
Después de los prometedores hallazgos de la Fase 2 en personas con ELA de rápido progreso, Brainstorm lanzó un ensayo de Fase 3 para confirmar los beneficios terapéuticos de NurOwn en una población de pacientes más grande.
El ensayo de fase 3 ( NCT03280056 ) evaluó la seguridad y la eficacia de NurOwn en 189 personas con ELA de rápida progresión. Los participantes fueron asignados al azar para recibir un total de tres inyecciones de NurOwn o un placebo, directamente en el canal espinal, cada dos meses.
El objetivo principal del estudio era evaluar la seguridad de la terapia y si era superior al placebo en la desaceleración de la progresión de la enfermedad, medido por la proporción de pacientes que muestran al menos una tasa de disminución de 1,25 puntos más lenta en la Escala de calificación funcional de la ELA (ALSFRS- R) – a las 28 semanas (siete meses) después de la primera dosis.
Los objetivos secundarios incluyeron la proporción de pacientes cuya enfermedad no había progresado, la disminución total de ALSFRS-R y un análisis combinado de función y supervivencia. Otros objetivos secundarios fueron la supervivencia global y sin traqueotomía , y los niveles de biomarcadores del líquido cefalorraquídeo (LCR). El LCR es el líquido que rodea el cerebro y la médula espinal.
Los primeros datos mostraron que una mayor proporción de pacientes tratados con NurOwn (34,7%) tuvo una progresión de la enfermedad más lenta, en comparación con los que recibieron un placebo (27,7%). Sin embargo, esta diferencia no alcanzó significación estadística, principalmente debido a las altas respuestas inesperadas al placebo, que excedieron las informadas en otros ensayos de ELA, señaló la compañía en el comunicado.
El cambio medio en la puntuación ALSFRS-R durante los siete meses de tratamiento tampoco fue significativamente diferente entre los grupos (-5,52 en el grupo NurOwn frente a -5,88 en el grupo placebo), lo que significa que el ensayo no cumplió con sus y metas de efectividad secundaria.
BrainStorm también está evaluando NurOwn como una terapia potencial para la enfermedad de Parkinson , enfermedad de Huntington , y trastorno del espectro autista .
