14 de Enero de 2021
Fuente: alsnewstoday.com
La Agencia Europea de Medicamentos ha otorgado la designación de medicamento huérfano a PrimeC, una terapia de combinación en investigación para la Esclerosis Lateral Amiotrófica (ELA).
PrimeC, desarrollado por NeuroSense Therapeutics , también ha recibido la designación de fármaco huérfano en los Estados Unidos. La designación, tanto en los EE. UU. Como en Europa, alienta a los fabricantes de medicamentos a desarrollar terapias para enfermedades raras y graves otorgándoles diversos beneficios financieros y regulatorios. Estos incluyen exenciones de ciertas tarifas, asistencia con el protocolo de prueba y varios años de exclusividad de mercado después de la aprobación: siete años en los EE. UU. Y 10 en Europa.
Esta decisión sigue a la de la Comisión Europea de otorgar a la empresa su Sello de Excelencia, mostrando confianza en los programas científicos y clínicos de NeuroSense.
"Estamos alentados por estos logros y esperamos acelerar el desarrollo de PrimeC en Europa , Estados Unidos y el mundo", dijo Alon Ben-Noon , director ejecutivo de NeuroSense Therapeutics, en un comunicado de prensa . "Nuestro equipo en NeuroSense se dedica a llevar PrimeC a los pacientes que padecen la enfermedad debilitante que es la ELA".
PrimeC es un tratamiento combinado compuesto por ciproflaxacina y celecoxib, ambos medicamentos existentes. La ciprofloxacina es un antibiótico que se usa a menudo para tratar infecciones bacterianas, y celecoxib es un agente antiinflamatorio no esteroideo recetado, similar a la aspirina y el ibuprofeno.
Cuando se usan juntos, estos medicamentos se dirigen a dos características clave de la ELA: la inflamación del sistema nervioso y la regulación anormal de la actividad del ARN, que contribuyen a la degeneración de las neuronas motoras.
Después de mostrar una mayor capacidad que otros tratamientos de ELA para restaurar la función motora en un modelo de pez de ELA, NeuroSense lanzó dos ensayos clínicos para investigar PrimeC en humanos, uno en Israel y el otro en los EE. UU.
Los resultados provisionales del estudio israelí, un ensayo clínico de fase 2a de etiqueta abierta (NCT04165850 ), mostraron recientemente que PrimeC, administrado en una cápsula de 303 mg tres veces al día, era seguro y bien tolerado en los 15 pacientes.
El tratamiento también ralentizó la progresión de la enfermedad, medida con la escala de calificación funcional ALS revisada, y la disminución de la función pulmonar durante los últimos tres meses de un período de estudio de seis meses. Sin embargo, esos resultados no han alcanzado significación estadística.
NeuroSense continuará investigando PrimeC en los pacientes inscritos durante hasta 15 meses.
El ensayo de fase 1 en curso ( NCT04090684 ) que se está llevando a cabo en los EE. UU. Está diseñado de manera similar, pero espera inscribir a 30 participantes, que tomarán dos cápsulas de PrimeC por día (en lugar de tres).
Se espera que ambos ensayos concluyan en los próximos meses.
