Fuente: www.infosalus.com
Un estudio de la Facultad de Medicina de la Universidad de California en San Diego (Estados Unidos) concluye que un enfoque de terapia génica, desarrollado en dicho centro, retrasó «de forma apreciable» la aparición de la esclerosis lateral amiotrófica (ELA) familiar en modelos humanizados de ratón y rata, aumentando también su esperanza de vida.
Los investigadores del estudio, publicado en la revista ‘Theranostics’, recuerdan que la ELA es una enfermedad neurodegenerativa que se caracteriza por la pérdida progresiva de neuronas motoras en el cerebro y la médula espinal responsables de los movimientos voluntarios y el control muscular. La mayoría de los casos de ELA son esporádicos, de causa desconocida, aunque los factores ambientales y genéticos pueden influir.
En una investigación anterior, el autor principal, Brian P. Head, profesor adjunto del Departamento de Anestesiología de la Facultad de Medicina de la UC San Diego, y sus colegas habían cruzado un modelo de ratón diseñado genéticamente para expresar una proteína neuroprotectora llamada caveolina-1 con un modelo de ratón transgénico de ELA. El modelo transgénico doble presentaba una mejor función motora y una mayor supervivencia.
El último trabajo consistió en inyectar un vector viral adeno-asociado inofensivo portador de ADNc de sinapsina-caveolina-1 (AAV9-SynCav1) en las médulas espinales de ratones con ELA familiar para ver si retrasaba la progresión de la enfermedad y preservaba la fuerza física y la movilidad.
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