Fuente: alsnewstoday.com
Un ensayo global en fase 3 con AMX0035 como tratamiento oral para la Esclerosis Lateral Amiotrófica (ELA) pretende inscribir hasta 600 pacientes, anunció el desarrollador de la terapia, Amylyx Pharmaceuticals, en un comunicado de prensa .
Probablemente se inicie en los próximos meses, el ensayo, que se llamará PHOENIX, se llevará a cabo en 55 lugares en los EE.UU. y Europa, como resultado de una colaboración entre el Northeast ALS Consortium (NEALS) y la Iniciativa de investigación de tratamientos para curar ALS (TRICALS).
AMX0035 está compuesto por dos pequeñas moléculas, ácido tauroursodesoxicólico y fenilbutirato de sodio, que protegen las células nerviosas. Ambos compuestos están en uso clínico y se sabe que son generalmente seguros y bien tolerados. Trabajan para bloquear las señales de estrés dentro de las mitocondrias, las centrales eléctricas de las células, y el retículo endoplásmico, un orgánulo celular involucrado en la producción, modificación y transporte de proteínas.
Los resultados previos de CENTAUR (NCT03127514), un estudio de fase 2/3, mostraron que el tratamiento con AMX0035 ralentizó el deterioro funcional y prolongó significativamente la vida en 137 pacientes con enfermedad de progresión rápida. Sin embargo, la Administración de Drogas y Alimentos de los EE. UU. (FDA) solicitó un ensayo adicional controlado con placebo para considerar el AMX0035 para su aprobación.
PHOENIX tiene como objetivo inscribir a pacientes cuyos síntomas comenzaron en los últimos dos años, un criterio menos estricto que el requerido para CENTAUR.
Los participantes serán asignados al azar a AMX0035 o a un placebo durante 48 semanas (aproximadamente 11 meses), después de lo cual pueden continuar o comenzar a usar este tratamiento, de acuerdo con las pautas regionales.
Su principal objetivo son los cambios desde el inicio del estudio en el deterioro funcional, medido con la escala de calificación funcional ALS revisada (ALSFRS-R), y en la supervivencia. Los objetivos secundarios incluyen cambios en la función pulmonar, evaluados tanto en el lugar de la prueba como en el hogar del paciente, la necesidad de ventilación y los resultados informados por el paciente.
Los participantes de CENTAUR fueron asignados a AMX0035 o un placebo dos veces al día durante 24 semanas (aproximadamente seis meses). Luego fueron invitados a ingresar a una extensión de etiqueta abierta ( NCT03488524 ), donde todos recibieron la terapia por hasta 30 meses.
Además de los resultados preliminares que encontraron que AMX0035 ralentizó la progresión de la enfermedad (medida con el ALSFRS-R) independientemente del uso o la duración de otros medicamentos, los pacientes asignados al azar al tratamiento también tenían significativamente menos probabilidades de ser hospitalizados o de necesitar ventilación permanente o traqueotomía.
Amylyx ha dicho que planea solicitar la aprobación de AMX0035 en la Unión Europea y Canadá con base en los resultados de CENTAUR.
