29 de Julio de 2019
Fuente: alsnewstoday.com
Cell Therapeutics está desarrollando NurOwn, un enfoque que utiliza células madre mesenquimales que se convierten en células que secretan factores neurotróficos. Las células se pueden inyectar en el músculo o en el canal espinal.
Un ensayo clínico abierto de fase 1/2 ( NCT01051882 ) evaluó la seguridad, la tolerabilidad y los efectos terapéuticos de NurOwn en pacientes con ELA con enfermedad temprana. Las células se inyectaron directamente en el tejido muscular de 12 pacientes.
Otro estudio prospectivo, Fase 2a ( NCT01777646 ) incluyó a 14 pacientes para verificar los efectos de las inyecciones múltiples combinadas de NurOwn en el líquido que rodea el cerebro y la médula espinal. (Este proceso se llama administración intratecal ).
Resultados de los ensayos, reportados en 2016 en la revista. JAMA Neurology demostró que el tratamiento era seguro y bien tolerado, y disminuyó la tasa de progresión de la enfermedad durante los seis meses posteriores a las inyecciones en comparación con los seis meses anteriores al tratamiento.
La seguridad del tratamiento intratecal con células estromales mesenquimales derivadas de tejido graso también se investigó y pareció ser segura a las dosis probadas.
Otro ensayo clínico de Fase 3 ( NCT03280056 ) que evalúa la seguridad y la eficacia de las inyecciones repetidas de NurOwn actualmente está reclutando pacientes en los EE. UU. California, Massachusetts y Minnesota. Los pacientes con ELA recibirán tres inyecciones de NurOwn o placebo intratecales a intervalos bimensuales.
Un ensayo clínico de fase 1/2 ( NCT03482050 ), que investiga el uso de astrocitos derivados de células madre embrionarias humanas (llamado AstroRx ), actualmente está reclutando a cerca de 21 pacientes en un solo sitio en Israel. AstroRx se inyectará en la médula espinal de pacientes con ELA con enfermedad en etapa temprana .