Fuente:alsnewstoday.com
Un ensayo clínico de fase 3 está reclutando adultos con Esclerosis Lateral Amiotrófica (ELA) para comparar la seguridad y eficacia de dos regímenes de dosificación de edaravona oral frente a un placebo.
El ensayo (NCT04569084), patrocinado por Mitsubishi Tanabe Pharma America, el desarrollador de la terapia, busca inscribir a 380 pacientes con ELA (de 18 a 75 años), cuyos primeros síntomas se desarrollaron en los dos años previos a la inscripción, según un comunicado de prensa . Asociación de Distrofia Muscular. El reclutamiento se llevará a cabo en más de 60 centros clínicos en los EE. UU., Canadá, Alemania, Italia, Suiza, Japón y Corea del Sur.
Radicava ,una formulación intravenosa administrada directamente en el torrente sanguíneo de edaravona, también desarrollada por Mitsubishi Tanabe Pharma, fue aprobada para ELA en los EE. UU en 2017.
Los datos clínicos anteriores mostraron que Radicava puede retrasar de forma segura y eficaz el deterioro funcional en pacientes con ELA. Sin embargo, su régimen de dosificación requiere períodos de infusión prolongados (aproximadamente una hora) y visitas frecuentes a la clínica. Por tanto, una formulación oral podría ofrecer ventajas sobre una formulación intravenosa.
En el nuevo ensayo, los participantes serán asignados al azar a un placebo o una de dos dosis de edaravona oral durante un total de aproximadamente 58 semanas (alrededor de 13 meses). Los participantes deberán viajar al centro clínico para ocho visitas, mientras que las otras visitas se realizarán por teléfono. Inicialmente, los pacientes serán monitoreados cada cuatro semanas y luego cada 12 semanas.
El objetivo principal del ensayo es evaluar los cambios en el estado funcional del paciente, evaluados por la escala de calificación funcional ALS revisada, al final del estudio.
La edaravona actúa reduciendo el estrés oxidativo, un desequilibrio entre la producción de radicales libres potencialmente dañinos y las defensas antioxidantes de las células, considerada una de las causas de muerte de las células nerviosas en la ELA.
