Fuente: alsnewstoday.com
El reclutamiento de pacientes ha comenzado para el ensayo en fase 3 de Cytokinetics que investiga reldesemtiv para el tratamiento de personas con Esclerosis Lateral Amiotrófica (ELA).
El ensayo global COURAGE-ALS ( NCT04944784 ) reclutará a aproximadamente 555 adultos en Estados Unidos y Canadá que se encuentran dentro de los dos años de su primer síntoma de debilidad muscular. Los participantes deben tener una pérdida moderada de la función pulmonar y una discapacidad leve, que se define como una puntuación de la Escala de calificación funcional revisada (ALSFRS-R) de no más de 44 en el momento de la evaluación. Pronto habrá más información sobre los contactos y las ubicaciones del estudio aquí .
Para mejorar la participación de los pacientes, el ensayo se diseñó para incluir visitas clínicas remotas, visitas de enfermería domiciliaria y mediciones de puntos finales basadas en aplicaciones móviles. Estos elementos se implementaron siguiendo los comentarios del Consejo Asesor de Pacientes y Cuidadores de ALS de Cytokinetics (ALS-PAC), así como reuniones con pacientes, cuidadores, profesionales de la salud, defensores y pagadores.
Además, al menos un representante de pacientes se unirá al comité directivo de COURAGE-ALS, para proporcionar una perspectiva del paciente durante todo el ensayo y al interpretar los resultados.
Después de ingresar a COURAGE-ALS, los pacientes serán asignados al azar para recibir un placebo o 300 mg de reldesemtiv oral dos veces al día durante 24 semanas (casi seis meses). Después de esa parte, todos los participantes recibirán reldesemtiv durante otras 24 semanas.
Los pacientes que reciben terapias estándar para ELA, como Radicava (edaravone) y riluzol , pueden continuar haciéndolo durante el ensayo.
El objetivo principal del ensayo es medir los cambios en ALSFRS-R durante las primeras 24 semanas. Los objetivos secundarios incluyen las puntuaciones totales de ALSFRS-R y el tiempo hasta la insuficiencia respiratoria y la supervivencia, así como los cambios en la función respiratoria, la calidad de vida y la fuerza muscular.
Un comité de seguimiento de datos llevará a cabo dos análisis intermedios previstos. El primero es un estudio de futilidad, destinado a determinar si el ensayo puede alcanzar sus objetivos, que se llevará a cabo 12 semanas después de que un tercio o más de los participantes sean asignados al azar para recibir el medicamento o un placebo. Un segundo análisis también evaluará la inutilidad y determinará si el ensayo necesita inscribir a más pacientes.
El acceso continuo a reldesemtiv estará disponible para los pacientes que completen COURAGE-ALS, así como para aquellos que participaron en ensayos clínicos de reldesemtiv anteriores, dijo la compañía.
COURAGE-ALS sigue los resultados alentadores del ensayo de Fase 2 FORTITUDE-ALS recientemente completado (NCT03160898 ), que evaluó reldesemtiv en 458 pacientes diagnosticados con ELA temprana.
Los resultados iniciales mostraron que reldesemtiv redujo significativamente el deterioro de la función pulmonar en la población en general. Un análisis de seguimiento reveló que los participantes con síntomas de menor duración vieron los mayores beneficios, experimentando cambios significativos en sus puntuaciones ALSFRS-R en comparación con los de un placebo.
Reldesemtiv es un activador rápido de la troponina del músculo esquelético diseñado para aumentar la respuesta de los músculos a las señales nerviosas débiles. Se espera que esto ralentice la debilidad muscular progresiva que se observa en la ELA y otras enfermedades neuromusculares.
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