3 de Septiembre de 2020
Fuente: alsnewstoday.com
La Comisión Europea ha concedido la designación de fármaco huérfano a ILB , el tratamiento en investigación de Tikomed para la Esclerosis Lateral Amiotrófica (ELA).
En la UE, esta designación se basa en una opinión positiva emitida por el Comité de Medicamentos Huérfanos (COMP), una parte de la Agencia Europea de Medicamentos (EMA). Para calificar para el estado de medicamento huérfano, un medicamento en investigación debe tener como objetivo tratar una afección grave que afecta a menos de cinco de cada 10,000 personas en la UE, y tener suficientes datos preliminares para respaldar una posible eficacia.
La designación confiere beneficios que incluyen tarifas e impuestos reducidos, asesoramiento científico gratuito y ayuda para diseñar estudios de la EMA, acceso a un procedimiento de autorización de mercado centralizado y, si se aprueba la terapia, 10 años de exclusividad de mercado en la UE.
“Esta designación de fármaco huérfano para nuestro fármaco candidato principal, ILB para el tratamiento de la ELA, es un hito importante para nosotros en nuestra misión de desarrollar un nuevo tratamiento terapéutico prometedor para esta enfermedad crónicamente debilitante y potencialmente mortal para la que existe una gran necesidad insatisfecha. ”, Dijo Anders Kristensson, director ejecutivo de Tikomed, en un comunicado de prensa .
ILB es una molécula pleiotrópica, es decir, se cree que tiene múltiples efectos en el cuerpo. Su componente activo, una forma patentada de sulfato de dextrano , se dirige a múltiples vías que están involucradas en la pérdida de función y muerte de neuronas, que es característica de la ELA y otras enfermedades neurológicas. Se administra mediante una inyección subcutánea (debajo de la piel).
ILB se está evaluando actualmente en un ensayo clínico de fase 2 ( NCT03705390 ) que se está llevando a cabo en el Hospital Universitario de Birmingham en el Reino Unido. Este estudio de seguridad y tolerabilidad está probando inyecciones semanales de ILB a 2 mg / kg durante un máximo de 48 semanas. Es posible que todavía esté inscribiendo pacientes elegibles; la información está disponible aquí .
El ILB se probó en un ensayo de fase 2 anterior ( NCT03613571 ) en el Hospital Universitario Sahlgrenska en Suecia, pero el estudio se detuvo temprano porque solo inscribió a 13 de los 15 pacientes con ELA previstos. Informó que no se plantearon problemas de seguridad en los tratados; se detuvo porque la lentitud de la inscripción estaba afectando los plazos establecidos para el desarrollo del tratamiento.
Tikomed recientemente obtuvo más de $ 5 millones en fondos para apoyar el desarrollo clínico de ILB y otros medicamentos en investigación.
“Esta designación de [medicamento huérfano] del Comité de Medicamentos Huérfanos reconoce aún más los datos clínicos convincentes con ILB de nuestro programa de ensayos clínicos en curso en ELA”, dijo Kristensson.