Fuente: alsnewstoday.com
Una formulación en suspensión oral de edaravona (MT-1186) es segura y bien tolerada en adultos con Esclerosis Lateral Amiotrófica (ELA), según datos provisionales de seis meses de un ensayo clínico de fase 3.
Además, los resultados exploratorios de eficacia sugieren que la formulación oral experimental de edaravone puede retardar el deterioro funcional de los pacientes a un nivel similar al de su formulación aprobada para uso intravenoso, Radicava .
Estos hallazgos, que respaldan la seguridad y la eficacia potencial de la edaravona oral, se presentaron en un póster en el 32º Simposio Internacional sobre ELA / EMN, celebrado virtualmente del 7 al 10 de diciembre.
El cartel se tituló “ Resultados provisionales del estudio de seguridad multicéntrico, abierto y de fase 3 MT1186-A01 de edaravona oral administrada durante 48 semanas en sujetos con esclerosis lateral amiotrófica ” (resumen CLT-23).
«Estamos comprometidos a poner a los pacientes primero en todo lo que hacemos y estamos trabajando incansablemente en la búsqueda de una opción de tratamiento adicional para ayudar a quienes viven con ELA», Gustavo A. Suarez Zambrano, MD, vicepresidente de asuntos médicos de Mitsubishi Tanabe Pharma America ( MTDA), el desarrollador de la terapia, dijo en un comunicado de prensa .
“Los resultados del tratamiento de 24 semanas mostraron un perfil de seguridad favorable para la edaravona oral en investigación”, agregó Zambrano. «Estamos agradecidos con los participantes del estudio, sus cuidadores, investigadores y personal clínico en los sitios del ensayo y el personal de MTDA que trabaja diligentemente en este estudio».
La edaravona de Mitsubishi Tanabe Pharma actúa reduciendo el estrés oxidativo, que se cree que es uno de los impulsores de la muerte de las células nerviosas en la ELA. El estrés oxidativo es un desequilibrio entre la producción de radicales libres potencialmente dañinos y la capacidad de una célula para desintoxicarlos.
Radicava, una formulación intravenosa (administrada directamente en el torrente sanguíneo) de edaravona, fue aprobada para ELA en Japón y Corea del Sur en 2015 y en los EE. UU. En 2017 según los datos del ensayo clínico de fase 3 del estudio 19 ( NCT01492686 ).
Los resultados de seis meses de tratamiento mostraron que la terapia ralentizó el deterioro funcional, según lo evaluado con la escala de calificación funcional ALS revisada (ALSFRS-R), en pacientes en un 33% en relación con un placebo. Los pacientes tratados con Radicava perdieron una media de 5 puntos ALSFRS-R durante seis meses, mientras que los que recibieron un placebo perdieron 7,5 puntos.
Dado que el régimen de dosificación de Radicava requiere infusiones de una hora y visitas frecuentes a la clínica (14 días consecutivos en el primer ciclo de tratamiento y 10 días consecutivos en los ciclos siguientes), una formulación oral podría reducir la carga del paciente y los recursos sanitarios.
Como tal, MTPA lanzó un ensayo de fase 3 de etiqueta abierta ( NCT04165824 ) para evaluar la seguridad y tolerabilidad de la edaravona oral en 185 pacientes con ELA, de 18 a 75 años, cuyos síntomas comenzaron dentro de los tres años anteriores a la inscripción. Todos eran funcionalmente independientes.
Los participantes, reclutados en más de 50 sitios en los EE. UU., Europa, Canadá y Japón, tenían una edad promedio de 59,9 años y la mayoría (58%) eran caucásicos, mientras que el 35% eran japoneses. Recibieron 105 mg de la terapia experimental en el mismo régimen de dosificación de Radicava durante 48 semanas (casi un año).
Además de las evaluaciones de seguridad y tolerabilidad, el ensayo también incluyó medidas de eficacia exploratorias: cambios en la ALSFRS-R; y tiempo hasta la muerte, traqueotomía y ventilación mecánica asistida permanente.
Los resultados presentados recientemente se referían a datos provisionales de 24 semanas de tratamiento (casi seis meses) y mostraron que la edaravona oral era generalmente segura y bien tolerada, sin informes de eventos adversos graves relacionados con el tratamiento.
