Fuente: www.infosalus.com
Investigadores japoneses han demostrado en un ensayo clínico en fase inicial que el fármaco ropinirol, contra la enfermedad de Parkinson, es seguro en pacientes con esclerosis lateral amiotrófica (ELA) y retrasa la progresión de la enfermedad una media de 27,9 semanas, según publican en la revista «Cell Stem Cell». Según los investigadores, algunos pacientes respondieron mejor al tratamiento con el fármaco que otros, y también pudieron predecir la respuesta clínica in vitro utilizando neuronas motoras derivadas de células madre de pacientes.
Para probar la seguridad y eficacia del ropinirol en pacientes con ELA esporádica (es decir, no familiar), el equipo reclutó a 20 pacientes que recibían atención en el Hospital de la Universidad Keio en Japón. Ninguno portaba genes predisponentes a la enfermedad y, en promedio, habían estado viviendo con ELA durante 20 meses.
El ensayo fue a doble ciego durante las primeras 24 semanas, lo que significa que los pacientes y los médicos no sabían qué pacientes estaban recibiendo ropinirol y cuáles estaban recibiendo un placebo. Luego, durante las siguientes 24 semanas, todos los pacientes que deseaban continuar recibieron ropinirol conscientemente. Muchos pacientes abandonaron el estudio a lo largo del camino, en parte debido a la pandemia de Covid-19, por lo que solo se realizó un seguimiento completo de 7 de los 13 pacientes tratados con ropinirol y 1 de los 7 pacientes que recibieron placebo seguido de ropinirol durante todo el año. Sin embargo, ningún paciente abandonó el estudio por motivos de seguridad.
Para determinar si el fármaco era efectivo para frenar la progresión de la ELA, el equipo monitoreó una variedad de medidas diferentes durante el ensayo y durante 4 semanas después de que concluyó el tratamiento. Estas incluyeron cambios en la actividad física autoinformada de los pacientes y en su capacidad para comer y beber de forma independiente, datos de actividad de dispositivos portátiles y cambios medidos por los médicos en la movilidad, la fuerza muscular y la función pulmonar.
«Descubrimos que el ropinirol es seguro y tolerable para los pacientes con ELA y muestra una promesa terapéutica al ayudarles a mantener la actividad diaria y la fuerza muscular», dice el primer autor Satoru Morimoto, neurólogo de la Escuela de Medicina de la Universidad Keio en Tokio.
Los pacientes que recibieron ropinirol durante ambas fases del ensayo fueron más activos físicamente que los pacientes del grupo placebo. También mostraron tasas más lentas de deterioro en la movilidad, la fuerza muscular y la función pulmonar, y tenían más probabilidades de sobrevivir.
Los beneficios del ropinirol en comparación con el placebo se hicieron cada vez más pronunciados a medida que avanzaba el ensayo. Sin embargo, los pacientes del grupo placebo que comenzaron a tomar ropinirol a mitad del ensayo no experimentaron estas mejoras, lo que sugiere que el tratamiento con ropinirol puede ser útil solo si se inicia temprano y se administra durante un período más largo.
